“Diagnosticaron diabetes a mi hijo y me puse a buscar una cura”

Si todo sale según sus planes, el profesor Douglas Melton (Chicago, 70 años) está a punto de revolucionar el mundo de la diabetes tipo 1.

Sus investigaciones podrían librar de los pinchazos de insulina a los más de nueve millones de personas que padecen esta enfermedad.

A diferencia de la tipo 2, que tiene que ver con el estilo de vida, esta es una disfunción que no tiene causas conocidas.

Los descubrimientos de Melton, biólogo y codirector del Instituto de Investigación de Células Madre de Harvard, le han valido para ganar la tercera edición del Abarca Prize, el premio Internacional de Ciencias Médicas en honor al doctor Juan Abarca, auspiciado por la fundación HM. Recogió el galardón anoche en el hotel Ritz de Madrid donde, unas horas antes, se celebró esta entrevista.

¿Y cómo fue el cambio de área de estudio? ¿A qué puertas llamó para dejar las ranas y comenzar con la diabetes?

Fui muy afortunado, porque era profesor en Harvard. Tenía muy buenos estudiantes y tuve capacidad de atraer financiación gracias a esto. No fue una cosa que se me ocurrió en mi casa y fabriqué en mi garaje. Creo que en todo este tiempo, al menos 50 estudiantes han estado involucrados en la investigación.

Pregunta. Creo que comenzó a investigar la diabetes porque tuvo un hijo con la enfermedad.

Respuesta. Mi hijo Sam tenía seis meses y fue diagnosticado de diabetes tipo 1, algo de lo que yo no sabía nada. Un diabético tiene que inyectarse insulina y medir el azúcar en sangre, y puedes imaginar lo difícil que es eso para un bebé. Mi esposa me dijo: eres científico, ¿por qué no haces algo? Hasta entonces investigaba cómo se desarrollan las ranas y decidí cambiar para buscar una cura a la diabetes.

¿Ranas?
Me interesan desde pequeño. Me preguntaba cómo un huevo de rana sabe que tiene que convertirse en rana. Es lo que se llama biología del desarrollo.
Y abandonó su estudio.
Sí, es lo que cualquier padre haría. Cuando le pasa algo a tu hijo, intentas solucionarlo.
¿Cómo está ahora Sam?
Bien, estudia en el MIT y se ha graduado de matemáticas aplicadas y física.
¿Sigue inyectándose insulina?
Sí.
¿Hasta cuándo tendrá que hacerlo?
Buena pregunta, porque cuando ve premios como este o lee sobre mis investigaciones, me pregunta cuándo se beneficiará él de todo esto.
¿Cuál es su respuesta?
Está mucho más cerca de lo que podía pensar hace un tiempo. Creo que en pocos años. Los ensayos clínicos van muy bien y todo indica que podrá ser una nueva medicina para las personas con diabetes tipo 1.
¿Ha logrado que los pacientes de los ensayos dejen la insulina?
Un par de pacientes llevan un año sin inyectarse insulina. Y los otros sujetos del estudio van por el mismo camino, cada vez necesitan menos cantidad.
¿Cómo funciona su tratamiento?
Las personas con diabetes tipo 1 no pueden crear insulina. Y necesitas esta hormona para aprovechar la energía de la comida. Las células no pueden nutrirse de la glucosa sin ella. Por eso te la tienes que inyectar. Con el nuevo tratamiento nos preguntamos: ¿por qué inyectar insulina y luego medir el nivel de azúcar en sangre si hay unas células en el páncreas que hacen ambas cosas? Miden el azúcar y generan la cantidad precisa de insulina. Con el tratamiento lo que hacemos es fabricar esas células productoras de insulina que el paciente no tiene para que cuente con su propia fábrica.
¿Sabemos por qué algunas personas no son capaces de producirla?
No lo sabemos, y el número está en crecimiento. Son ya tres millones en Norteamérica y Europa. Sabemos que no es el resultado de un solo gen. Pero yo no trabajo en prevención. Hay muchas enfermedades cuyo origen no entendemos, como el alzheimer. Me gustaría saber las causas, pero, mientras tanto, lo que quiero es una cura.
¿Cuál fue el camino que le llevó a esa cura?
La idea es bastante simple. Hay unas células que faltan al paciente y sabíamos que existían las células madre, que pueden formar cualquier parte del cuerpo. Así que el reto era saber cómo decirle a una célula que se convirtiera en una que produjera este tipo, y no huesos, músculos o sangre. No tenía ni idea de cómo hacerlo y no tuve ninguna idea brillante. Simplemente fue persistencia: estudiar cómo funciona el páncreas e intentar cosas con ratones usando esa información. Si empezara de nuevo ahora sería mucho más rápido, porque hice muchas pruebas estúpidas que no funcionaron.
¿Y cómo fue el cambio de área de estudio? ¿A qué puertas llamó para dejar las ranas y comenzar con la diabetes?
Fui muy afortunado, porque era profesor en Harvard. Tenía muy buenos estudiantes y tuve capacidad de atraer financiación gracias a esto. No fue una cosa que se me ocurrió en mi casa y fabriqué en mi garaje. Creo que en todo este tiempo, al menos 50 estudiantes han estado involucrados en la investigación. Así que sería un error decir que yo he hecho esto. Hay un equipo detrás.
Supongamos que en unos años su tratamiento se generaliza. ¿Cuál es su siguiente paso?
No lo he pensado mucho. Diría que lo primero que haría sería tratar a mis hijos [otra hija de Melton también tiene diabetes]. Y haríamos una gran fiesta. Luego pensaría en la forma de congelar las células. Ahora tenemos que administrar las células vivas al paciente. Pero sería estupendo que cuando un paciente fuera a una clínica en España el médico dispusiera de estas células congeladas y se las pudiera inyectar directamente.
¿Eso abarataría el tratamiento? Porque intuyo que en principio será caro.
No soy economista, pero sí diría que el precio al principio será alto. Sin embargo, como hay tantos pacientes, se irá abaratando. También hay que tener en cuenta que será un único desembolso, que comparado con el uso de la insulina el resto de su vida puede resultar una ganga. En cualquier caso, irá bajando, como sucede con otras tecnologías punteras conforme pasa tiempo de su lanzamiento.
La diabetes tipo 2 es una enfermedad distinta y su tratamiento farmacológico va por otras vías. ¿La sustitución celular puede beneficiar de alguna forma a quienes la padecen?
La diabetes tipo 2 está emparentada, pero es distinta. El cuerpo demanda insulina, pero no puede responder adecuadamente a ella. Creo que una posibilidad es que estos pacientes no tengan suficientes células productoras. Así que sería posible que en algún punto se pudiera usar el tratamiento. Pero me gustaría enfatizar que muchas personas con diabetes tipo 2 se pueden beneficiar si mejoran su dieta y hacen ejercicio. De forma algo egoísta, no presto la atención que probablemente debería a esta enfermedad; estoy realmente centrado en la tipo 1. Todas las mañanas cuando me despierto pienso en ella. Esta mañana se me ha ocurrido un nuevo experimento.
¿Me lo puede contar?
Quiero usar la modificación genética para que las células no sean rechazadas por el sistema inmunitario. Ahora, nuestras células le dicen al cuerpo al que son transferidas que son un problema, porque no son suyas, así que necesita inmunosupresión para tolerarlas. Cuando estás dentro de tu madre, cuando eres un feto, ella debería rechazarte, porque expresas células de tu padre. ¿Por qué no lo hace? Es una pregunta interesante, y era sobre lo que estaba reflexionando esta mañana.
¿Qué implicaciones pueden tener sus avances en los tratamientos para otras enfermedades?
Hay varias, no muchas, que tienen que ver con células que faltan. El mejor ejemplo es el párkinson. Hay unas células en la parte central del cerebro que fabrican dopamina y que fallan. Si pudieras convertir a una célula madre en otra que fabrica dopamina, y meterla en el cerebro, algo nada fácil, podría haber una cura.
¿Y en un futuro más lejano, 30 o 40 años, qué imagina que se podrá conseguir con células madre?
Nuestro cuerpo está generando constantemente células que se convierten en músculos, en piel o en sangre. Por eso si donamos sangre no vivimos el resto de nuestras vidas en déficit. Creo que en ese periodo de tiempo sabremos cómo estimular a las células para que se regeneren. Damos por sentado que envejecer es inevitable, pero quizás no lo sea, y se pueda llegar a los 80 años con perfecta salud gracias a esta regeneración de tejidos.
¿Esto abriría la puerta a una virtual inmortalidad?
Quizás fuera posible, pero no es interesante. No creo que nadie quiera ser inmortal. Pero si has visto a tus mayores envejecer, has comprobado lo brutal que puede ser el final de la vida. El envejecimiento saludable es un objetivo realista.

Con información de El País